该研究构建了一个机制模型,预测了SYNB1618在非人类灵长类动物和健康受试者的功能 。此外,研究人员还扩展了苯丙酮尿症(PKU)患者血浆苯丙氨酸动力学模型,为PKU潜在治疗方法的临床发展提供了信息 。
据预测,SYNB1618从胃肠道中清除苯丙氨酸与患者血液中苯丙氨酸的减少密切相关 。这一剂量-反应模型的结果表明,SYNB1618等合成生物药物可能有潜力达到有临床意义的降低苯丙酮尿症(PKU)患者血液中苯丙氨酸水平,在未来或将成为治疗苯丙酮尿症(PKU)患者的新方法 。
Synlogic 公司是一家临床阶段的生物制药公司,专注于推进合成生物学药物的发现和开发平台的发展,该平台的设计利用合成生物学对有益微生物进行基因重编程以治疗代谢和炎症性疾病以及癌症 。
对于这项临床试验结果,Synlogic 公司总裁兼首席执行官 Aoife Brennan 表示:“我们的口服合成生物药物旨在通过在胃肠道中摄入、消耗多余的苯丙氨酸,以满足所有年龄和疾病类型的苯丙酮尿症患者的治疗需求 。”
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